... mostenit o forma rara de orbire si-a recuperat vederea. Acesta ar putea fi un pas important pentru tratamentul bolilor oftalmologice la om. Cainele din experiment avea boala numita Amauroza Congenitala Leber ACL, care duce la degradarea tesutului de pe retina, sensibil. De asemenea aceasta boala o intalnim si la oameni. Cei ce sufera de aceasta boala isi pierd vederea in copilarie. Cauza acestei boli, poate fi o mutatie in una dintre cele trei gene cunoscute. Defecte ale altor gene necunoscute inca provoaca de asemenea aceasta boala. Cainele din studiu a avut un defect al genei ce sintetizeaza proteina RPE65, care ajuta la crearea unui pigment necesar pentru vederea normala. Cercetatorii au preluctrat o copie a genei intr-un adenovirus si mai apoi l-au injectat direct in retina ochiului drept a trei caini. Rezultalul a fost o ridicare mare a activitatii electrice si a functiilor pupilei in ochiul drept. Momentul culminant a fost atunci cand cainii au fost nevoiti sa treaca de cursa cu obstacole. Animalele au fost capabile sa ocoleasca obiectele. Fara tratament, cainii se loveau de fiecare obiect intalnit in cale. Pana acum, nu s-au vazut efecte secundare sau raspunsuri puternice ale sistemului imunitar la tratament. Cercetatorii sunt increzatori, spunand ca s-ar putea ajunge la un tratament pentru ACL la oameni. Inca nu se stie daca acest tratament ar avea efect la oamenii in varsta a caror retina s-ar putea sa fie deteriorata. Un nou tratament pentru diabetici apare la orizont, datorita cercetarilor in domeniu terapiei genetice. O echipa de cercetatori de la University of California-San Francisco sub conducerea Dr. Ira Goldfine au anuntat in numarul din 24 noiembrie a revistei Nature Medicine insertia in glandele salivare ale sobolanilor a genei care produce insulina, reusind cu succes sa trateze diabetul la aceste animale si realizand acelasi lucru cu gena care codifica hormonul de crestere, ceea ce trezeste noi sperante de tratament prin aceasta metoda a diabetului, nanismului hipofizar, chiar a unor forme de cancer sau a altor afectiuni, cum ar fi hemofilia. Printr-un cateter introdus in ductul salivar, cercetatorii au injectat solutie salina continand genele umane care controleaza productia de insulina in pancreas, utilizandu-se atat ADN ca atare, cat si ADN combinat cu lipide, care se pare ca este relativ mai eficient. 20 din produsul acestor gene este deversata in circulatia generala, afirma Goldfine, astfel ca la animalele a caror celule beta pancreatice au fost distruse, insulina produsa de aceste gene a dus la normalizarea nivelului glucozei sangvine pentru aproximativ o saptamana, ceea ce la om echivaleaza cu o luna. Goldfine spera ca prin aceasta metoda se vor putea elimina injectiile cu insulina, prin introducerea acestei solutii genetice fie in pancreas, fie in glandele salivare. O terapie genetica impotriva hemofiliei, testata pentru prima data la om, a permis demonstrarea faptului ca acest tratament este sigur si ca poate imbunatati starea de sanatate a pacientilor, se arata intr-un studiu aparut in revista Ne England Journal of Medicine NEJM, citata de AFP. Acest tratament este sigur, nici un raspuns imunitar nu s-a declansat la bolnavi si nici un pacient nu a prezentat efecte secundare dupa ce a primit celule modificate genetic, a precizat profesorul David Roth, de la spitalul Beth Israel Deaconess. Testele au fost realizate pe sase persoane suferind de hemofilie A, o forma grava a bolii. Ele au urmarit sa arate ca tratamentul nu este nociv si ca imbunatateste starea pacientilor. Intr-adevar, in urma tratamentului, pacientii au prezentat mai putine sangerari spontane, unul dintre riscurile cele mai mari in cazul acestei boli. Cercetatorii au folosit chiar celule ale pacientilor, modificate genetic pentru exprimarea factorului VIII, de coagulare, care lipseste congenital in cazul hemofililor. La patru dintre ei, noteaza autorii articolului, nivelul factorului VIII a crescut in plasma sanguina ... Download